Essai clinique portant sur SENS-601, injecté à l’aide du système d’administration SPHYNX, chez des enfants atteints d’une perte auditive liée à un ou plusieurs variants pathogènes du gène GJB2
Date de révision : 18/08/2026
6 participants
Femme Homme
Jusqu'à 17 ans
La durée de participation est de: 60 mois
Résumé de l'essai
Il s’agit d’un essai clinique portant sur le SENS-601, injecté à l’aide du système d’administration SPHYNX, chez des enfants atteints d’une perte auditive liée à un ou plusieurs variants pathogènes du gène GJB2. Le SENS-601 est une thérapie génique qui utilise un virus génétiquement modifié afin d’amener le gène GJB2 corrigé dans les cellules cochléaires en vue de restaurer la production de connexine 26 humaine qui est impliquée dans l’audition. Le virus utilisé pour ce faire est appelé virus adéno-associé et il ne provoque aucune maladie. La thérapie génique est une technique novatrice qui implique d’introduire du matériel génétique, comme un médicament, dans des cellules afin de traiter certaines maladies ayant une cause génétique prédéterminée. L’essai sera mené en deux parties : la partie 1 (appelée augmentation de dose) et la partie 2 (appelée extension à la dose recommandée). Le SENS-601 sera administré en une seule injection directement dans la cochlée pendant une intervention chirurgicale. Dans la petite enfance, notre ouïe joue un rôle crucial car elle constitue la base des capacités de parole et de communication. L’audition est la clé de l’apprentissage du langage oral et elle est importante pour le développement cognitif des enfants ainsi que pour la lecture, l’écriture et l’estime de soi. Si le traitement par SENS-601 fonctionne comme prévu, les participants pourront démontrer une sensibilité auditive comparable à celle d’enfants avec une audition normale. Il est prévu que les enfants qui reçoivent le SENS-601 pourront entendre tous les sons avec une qualité plus naturelle et seront davantage capables de comprendre des sons complexes comme la parole dans le bruit, une émotion vocale et de la musique qu’avec le traitement standard actuel. Le traitement par SENS-601 vise à réduire les retards de développement de la parole et du langage, à améliorer la communication et à réduire le risque de difficultés scolaires.
Objectif principal
Cet essai a pour objectif d’en savoir plus sur la sécurité d’emploi et l’efficacité du produit à l’étude, le SENS-601, chez les enfants atteints d’une perte auditive sévère bilatérale due à la mutation du gène GJB2. - Partie 1 : évaluer la sécurité d’emploi et la tolérance du SENS-601, du système d'administration SPHYNX après injection unilatérale du SENS-601 dans la cochlée à l’aide du système d’injection SPHYNX. - Partie 2 : évaluer l’efficacité du SENS-601 après injection intracochléaire bilatérale.
Critères :
Critères d'inclusion :
- Présenter un ou plusieurs variants pathogènes ou probablement pathogènes bialléliques du gène GJB2, confirmés par un séquençage de l’ADN.
- Garçons ou filles âgés de ≥ 6 mois à ≤ 6 ans (âge corrigé en cas de naissance prématurée) à la date d’administration du SENS-601.
- Avoir reçu un diagnostic de perte auditive neurosensorielle sévère bilatérale congénitale.
- Le/la représentant(e) légal(e) du/de la participant(e) doit avoir donné son consentement éclairé écrit et toute autorisation requise par la législation locale et être capable de respecter l’ensemble des exigences de l’étude.
- Être affilié(e) à un régime de sécurité sociale ou en être bénéficiaire.
- Présenter une cochlée et des canaux auditifs internes normaux documentés.
- Recevoir une confirmation d’éligibilité émanant de l’investigateur principal après une évaluation pluridisciplinaire locale.
Critères d'exclusion :
- Avoir des antécédents de maladie chronique, aiguë ou majeure.
- Être ou avoir été porteur(-se) d’un implant cochléaire dans l’oreille à traiter avec le SENS-601.
- Présenter une perte auditive due à toute autre cause qui impacterait négativement la réponse fonctionnelle des cellules ciliées.
- Présenter une perte auditive provoquée par des troubles du développement (ex. : aplasie cochléaire ou hypoplasie) ou d’autres maladies ou facteurs de risque.
- Présenter d’autres causes de perte auditive, comme une perte auditive unilatérale, une surdité de transmission chronique, un syndrome malformatif ou une perte auditive syndromique.
- Avoir été traité(e) dans le cadre d’une précédente étude clinique de thérapie génique.
- Avoir des antécédents documentés de réactions allergiques ou de réactions d’hypersensibilité aiguës attribuées aux excipients ou impuretés du SENS-601, aux composants SPHYNX ou à tout autre médicament utilisé dans cette étude.
- Présenter une contre-indication au traitement par corticoïdes et/ou au traitement immunosuppresseur ou immunomodulateur.
- Présenter un risque de non-respect des exigences du protocole, de l’avis de l’investigateur.
- Prévoir de prendre d’autres médicaments expérimentaux ou avoir été recruté(e) dans une essai clinique portant sur un médicament expérimental dans les 12 dernières semaines.
- Présenter d’autres causes documentées de perte auditive bilatérale congénitale liées à des mutations de gènes autres que le GJB2.
- Devoir être vacciné(e) avec un vaccin vivant atténué de la sélection jusqu’à 3 mois après l’administration du SENS-601.
- Participer actuellement à toute autre étude clinique interventionnelle.
- Présenter une contre-indication à la chirurgie prévue, une contre-indication à l’anesthésie ou un risque anesthésique accru, ou des antécédents de traitement connu pour être ototoxique sur une période prolongée.
- Présenter toute autre affection qui pourrait compromettre la sécurité ou l’observance du/de la participant(e), empêcherait sa participation jusqu’au terme de l’étude ou pourrait interférer avec l’évaluation du traitement à l’étude.
Lieux et contacts
Contacts
Sites des essais
Adresse
AP-HP Hôpital Necker-Enfants Malades
75015 Paris France