Étude d'extension de phase III en ouvert visant à évaluer la sécurité et l'efficacité à long terme de l'ATB200 administré par voie intraveineuse en association avec l'AT2221 par voie orale chez des sujets adultes atteints de la maladie de Pompe à apparition tardive
Date de révision : 23/09/2026
11 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 17/07/2024
Date de fin de recrutement : 29/09/2024
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le participant doit fournir un consentement éclairé signé avant toute intervention liée à l'étude. Si le participant a moins de 20 ans, il doit fournir un consentement éclairé par écrit.
- Le participant doit avoir terminé l'étude ATB200-03. Remarque : les participants qui ont été contraints d'abandonner l'étude ATB200-03 pour une raison logistique non liée à l'efficacité ou à la sécurité de l'ATB200/AT2221 (par exemple, une hospitalisation suite à un accident de la route, la pandémie de COVID-19 ou une intervention chirurgicale d'urgence) et qui ont manqué plusieurs doses consécutives peuvent être éligibles pour participer à cette étude, sous réserve de l'accord du moniteur médical d'Amicus
- Les participantes en âge de procréer et les participants de sexe masculin doivent accepter d'utiliser des méthodes contraceptives médicalement reconnues pendant toute la durée de l'étude et pendant les 90 jours suivant l'administration de la dernière dose du médicament à l'étude.
Critères d'exclusion :
- Le sujet prévoit de suivre un traitement génique ou de participer à une autre étude interventionnelle sur la maladie de Pompe
- Le sujet présente une hypersensibilité à l'un des excipients contenus dans l'ATB200 ou l'AT2221, ou présente un état de santé ou toute autre circonstance atténuante susceptible, de l’avis de l’investigateur ou du moniteur médical, de faire courir un risque excessif au sujet ou de compromettre sa capacité à se conformer aux exigences du protocole, voire d’avoir un impact négatif sur celles-ci. Cela inclut la dépression clinique (diagnostiquée par un psychiatre ou un autre professionnel de la santé mentale) dont les symptômes ne sont pas maîtrisés ou sont mal maîtrisés
- La participante, si elle est une femme, est enceinte ou allaite
- La participante ou le participant prévoit de concevoir un enfant au cours de l'étude
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
59037 Lille Cedex France
Comment postuler ?
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