Étude de suivi à long terme chez des sujets atteints d’hémophilie A sévère ayant reçu le BMN 270, un transfert génique du facteur VIII humain véhiculé par un vecteur viral adéno-associé, dans le cadre d’un précédent essai clinique mené par BioMarin
Date de révision : 20/09/2026
Homme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 23/03/2025
Date de fin de recrutement : 12/04/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Les participants doivent avoir effectué la visite de fin d’étude dans le cadre de leur étude thérapeutique principale (études 270-201, 270-203, 270-205, 270-301, 270-302 ou 270-303) ou être actuellement inclus dans l’une de ces études et avoir effectué au moins 24 mois de suivi post-perfusion dans le cadre de cette étude au moment de sa clôture par le promoteur. Les participants peuvent s’inscrire à l’étude 270-401 même s’ils ont repris un traitement prophylactique par le FVIII ou un autre traitement de l’hémophilie A.
- Les participants doivent être en mesure de donner leur consentement éclairé signé, conformément à la description figurant à l'annexe 10.1.3 du protocole, ce qui implique le respect des exigences et des restrictions énoncées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le présent protocole.
Critères d'exclusion :
- Les participants qui ne s'inscrivent pas directement à l'étude 270-401 lors de la visite de fin d'étude de leur étude thérapeutique principale doivent s'inscrire à l'étude 270-401 dans les 4 mois suivant la date de cette visite de fin d'étude. Si un participant souhaite s’inscrire à l’étude 270-401 après un délai de 4 mois, les données essentielles (notamment l’activité du FVIII, les épisodes hémorragiques, la l’utilisation du FVIII, les événements indésirables (EI), les événements indésirables graves (EIG) et l’utilisation de médicaments contre l’hémophilie) doivent être disponibles pour la période prolongée entre les deux études et, de l’avis de l’investigateur ou du moniteur médical, aucune donnée manquante ne doit avoir d’impact ni ne doit entraver l’évaluation et l’interprétation de l’étude.
- Les participants doivent être en parfaite santé et ne présenter aucune affection qui, de l'avis de l'investigateur ou du responsable médical, les empêcherait de se conformer pleinement aux exigences de l'étude et/ou qui aurait une incidence sur l'évaluation et l'interprétation des données de l'étude ou y ferait obstacle (y compris, le cas échéant, une infection par le VIH à un stade avancé).
- Le cas échéant, conformément à la réglementation en vigueur dans chaque pays, le participant ne doit pas faire l'objet d'un placement en institution en vertu d'une décision rendue par les autorités judiciaires ou administratives.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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