Étude multicentrique en ouvert visant à déterminer la posologie et le profil de sécurité de l'asciminib par voie orale chez des patients pédiatriques atteints d'une leucémie myéloïde chronique en phase chronique positive pour le chromosome Philadelphie (LMC-CP Ph+), ayant déjà reçu un ou plusieurs traitements par inhibiteurs de tyrosine kinase.
Date de révision : 02/10/2026
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 20/03/2025
Date de fin de recrutement : 31/08/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Participants de sexe masculin ou féminin : a. Groupe « formulation pédiatrique » : âgés de 1 an au moins et de moins de 18 ans au moment de l'inclusion dans l'étude. b. Groupe « formulation adulte » : âgés de 14 ans au moins et de moins de 18 ans, et dont le poids corporel est ≥ 40 kg au moment de l'inclusion dans l'étude.
- Les participants atteints d’une LMC-CP Ph+ doivent présenter l’ensemble des résultats de laboratoire suivants lors de la visite de sélection. Si des numérations des blastes et des promyélocytes dans la moelle osseuse sont disponibles, celles-ci seront acceptées à condition d’avoir été réalisées localement dans les 56 jours précédant la visite de sélection, afin d’éviter toute répétition inutile de cet examen. a. < 15 % de blastes dans le sang périphérique et la moelle osseuse b. < 30 % de blastes et de promyélocytes combinés dans le sang périphérique et la moelle osseuse c. < 20 % de basophiles dans le sang périphérique d. Nombre de neutrophiles ≥ 1,5 × 10⁹/L (ou nombre de globules blancs (GB) ≥ 3 × 10⁹/L si le nombre de neutrophiles n’est pas disponible) et nombre de plaquettes ≥ 100 × 10⁹/L e. Aucun signe d’atteinte leucémique extramédullaire, à l’exception d’une hépatosplénomégalie
- Traitement antérieur par au moins un inhibiteur de tyrosine kinase (TKI).
- Échec ou intolérance au traitement par TKI le plus récent au moment de la sélection.
- Présence d'un transcrit caractéristique du gène de fusion BCR-ABL (BCR-ABL1) [e14a2 et/ou e13a2] au moment du dépistage, pouvant faire l'objet d'une quantification standardisée par réaction en chaîne par polymérase quantitative en temps réel (RQ-PCR).
Critères d'exclusion :
- Présence connue de la mutation T315I avant l'inclusion dans l'étude ou d'une mutation BCR:ABL associée à une résistance connue au traitement de l'étude, à tout moment avant l'inclusion dans l'étude
- Deuxième phase chronique connue de la LMC après une progression antérieure vers la phase avancée (AP) ou la phase blastique (BC).
- Traitement antérieur par greffe de cellules souches hématopoïétiques.
- Patient devant subir une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques.
- Anomalie cardiaque ou anomalie de la repolarisation cardiaque.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
59037 Lille Cedex France
Centre Hospitalier Universitaire De Poitiers
86000 Poitiers France
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
33000 Bordeaux France
Comment postuler ?
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