Étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer la sécurité et l’efficacité du crinecerfont (NBI-74788) chez des sujets pédiatriques atteints d’hyperplasie congénitale des surrénales de type classique, suivie d’un traitement en ouvert
Date de révision : 19/09/2026
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Date de début de recrutement : 07/05/2025
Date de fin de recrutement : 07/05/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Être disposé et apte à respecter les procédures de l'étude, y compris toutes les exigences du centre d'étude, et à se présenter à la visite de suivi.
- Être une fille ou un garçon âgé de 2 à 17 ans et pesant au moins 10 kg.
- Avoir un diagnostic médicalement confirmé d’hyperplasie congénitale des surnes, de type classique, due à un déficit en 21-hydroxylase.
- Suivre un traitement stable à base de glucocorticoïdes pour le traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales (CAH).
- Présentent un taux élevé d'androgènes surrénaliens.
- En cas de traitement par fludrocortisone, la posologie doit être stable depuis au moins un mois avant le dépistage. Indépendamment du traitement par fludrocortisone, l'activité de la rénine plasmatique en position debout (ARP) (en l'absence de médicaments susceptibles de fausser l'interprétation de l'ARP) lors du dépistage doit être < 3 × la LSN et > la limite inférieure de la normale (LIN) pour l'apport habituel en sodium du sujet (si l’activité de la rénine plasmatique en position debout est comprise entre 2 × la LSN et 3 × la LSN, les sujets doivent présenter une pression artérielle systolique et une fréquence cardiaque normales pour leur âge, ainsi qu’un taux de potassium sérique
Critères d'exclusion :
- Avoir reçu un diagnostic concernant l'une des autres formes de CAH classique.
- Antécédents d'adénalectomie bilatérale, d'hypopituitarisme ou de toute autre affection nécessitant un traitement quotidien à long terme par glucocorticoïdes oraux.
- Souffrir d'une affection médicale instable cliniquement significative ou d'une maladie chronique autre que l'hyperplasie congénitale des surrénales (CAH)
- Avoir des antécédents de tumeur maligne, sauf si celle-ci a été traitée avec succès dans un but curatif et si le patient est considéré comme guéri.
- Avoir des antécédents connus d'arythmie cliniquement significative ou d'anomalies mises en évidence lors de l'ECG de dépistage.
- Présenter une hypersensibilité ou une allergie connue à tout antagoniste des récepteurs de l’hormone de libération de la corticotropine (CRH) ou à l’un des composants du médicament à l’étude.
- Les femmes enceintes ou qui allaitent.
Lieux et contacts
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