Étude de phase I/II, première étude chez l'homme, évaluant l'inhibiteur de Menin-MLL (KMT2A) KO-539 chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë récidivante ou réfractaire
Date de révision : 23/09/2026
35 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 23/07/2024
Date de fin de recrutement : 06/05/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Leucémie myéloïde aiguë récidivante/réfractaire (R/R) (LMA), définie comme les cas chez lesquels les traitements de référence (SOC) approuvés ou la greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) ont échoué ou ne sont pas indiqués, et qui présentent une réapparition d’au moins 5 % de blastes dans la moelle osseuse (MO)
- 2. Être âgé d'au moins 18 ans
- 3. Indice de performance de l’Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2 et espérance de vie d’au moins 2 mois
- 4. Numération des globules blancs périphériques ≤ 30 000/μL
Critères d'exclusion :
- 1. Diagnostic d'une leucémie promyélocytaire aiguë ou d'une leucémie myéloïde chronique en crise blastique
- 10. Présente une infection systémique aiguë ou chronique active et non maîtrisée, d'origine fongique, bactérienne, virale ou autre
- 11. Maladie cardiovasculaire grave, notamment angine de poitrine instable, hypertension artérielle non contrôlée ou arythmie ; antécédents d’accident vasculaire cérébral, y compris un accident ischémique transitoire survenu au cours des 6 derniers mois ; insuffisance cardiaque congestive (classe III ou IV de la New York Heart Association) liée à une cardiopathie primaire, une cardiopathie ischémique ou une valvulopathie grave, ou un infarctus du myocarde survenu au cours des 6 mois précédant l’administration de la première dose du traitement à l’étude
- 12. Intervalle QT moyen corrigé selon la formule de Fredericia > 480 ms sur trois électrocardiogrammes successifs
- 2. Perfusion de lymphocytes de donneur effectuée moins de 30 jours avant l'inclusion dans l'étude
- 3. Leucémie cliniquement active du système nerveux central (SNC)
- 4. A subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) et n’a pas présenté de rétablissement hématologique adéquat (le rétablissement étant défini par un nombre absolu de neutrophiles (NAN) périphériques ≥ 1 × 10^9/L et un nombre de plaquettes au moins ≥ 50 × 10^9/L [mais de préférence ≥ 100 × 10⁹/L] et présentant des signes d’une moelle osseuse cellulaire à tout moment après la greffe de cellules souches hématopoïétiques).
- 5. Les patients sous traitement immunosuppresseur après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) doivent avoir arrêté tout traitement immunosuppresseur au plus tard deux semaines avant le premier jour du cycle 1.
- 6. GvHD aiguë active de grade ≥ 2, GvHD chronique modérée ou sévère de type localisé, ou GvHD chronique étendue, quel que soit son degré de gravité
- 7. A déjà reçu un inhibiteur de la menine
- 8. A reçu une chimiothérapie, une immunothérapie, une radiothérapie (sauf si celle-ci a été administrée dans le cadre de la prise en charge d’une leucémie du SNC) ou tout autre traitement d’appoint considéré comme expérimental (c’est-à-dire utilisé pour une ou plusieurs indications non approuvées et dans le cadre d’une étude de recherche) < 14 jours avant la première dose de ziftoménib ou dans les 5 demi-vies du médicament avant la première dose du médicament à l’étude, la période la plus courte étant retenue, afin de garantir que la période pendant laquelle le patient n’est pas sous traitement nécessaire contre la LAM soit correctement limitée
- 9. Nécessite un traitement par des médicaments concomitants qui sont de puissants inducteurs du CYP3A4, à l'exception des antibiotiques, des antifongiques et des antiviraux utilisés conformément aux normes de soins (SOC) ou pour prévenir ou traiter des infections. Les autres médicaments de ce type jugés absolument indispensables par l'investigateur pour la prise en charge du patient doivent faire l'objet d'une discussion au cas par cas avec le responsable médical.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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33600 Pessac France
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes
44000 Nantes France
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