Étude de prolongation de phase III, ouverte et multicentrique, évaluant l'acoramidis chez des patients atteints d'une cardiomyopathie amyloïde liée à une variante de la transthyrétine récemment diagnostiquée (ACT-EARLY OLE)
Date de révision : 02/10/2026
24 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Les participants doivent avoir terminé l'étude AG10-501 (étude ACT-EARLY) au cours des 60 derniers jours civils et avoir reçu un diagnostic d'ATTR-CM (selon la définition de l'ATTR-CM figurant dans le protocole de l'étude AG10-501).
- 2. Le participant doit être disposé et apte à donner son consentement éclairé signé pour participer à l'étude. Le consentement éclairé doit être obtenu avant le début des procédures de l'étude.
- 3. Accepter d’utiliser une méthode contraceptive hautement efficace : a. FEMMES : les femmes en âge de procréer (définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de tomber enceintes) ayant des rapports hétérosexuels doivent accepter d’utiliser une méthode contraceptive hautement efficace dès le premier jour et pendant les 30 jours civils suivant la dernière dose du médicament à l’étude. (voir section 8.3.6). b. HOMMES : Un participant masculin n’ayant pas subi de vasectomie et sexuellement actif avec une femme en âge de procréer doit accepter d’utiliser une méthode contraceptive à double barrière pendant toute la durée de l’étude et pendant les 30 jours civils suivant la dernière dose du médicament à l’étude. Les hommes doivent accepter de s’abstenir de tout don de sperme pendant au moins 30 jours calendaires après la dernière dose du médicament à l’étude.
Critères d'exclusion :
- 1. Les participants ayant mené à bien l'étude AG10-501 et présentant un diagnostic d'ATTR-PN uniquement, ou ceux ayant définitivement arrêté le traitement par IMP avant le diagnostic d'ATTR-CM dans le cadre de l'étude AG10-501.
- 10. Selon l’enquêteur ou le contrôleur médical, le participant présente-t-il une affection médicale en cours cliniquement significative, une anomalie biologique ou toute autre condition susceptible de compromettre sa sécurité, d’accroître les risques liés à sa participation, de nuire au bon déroulement de l’étude ou de fausser les résultats de celle-ci ?
- 11. Participation à un autre essai clinique en cours. La participation à des études observationnelles et/ou à des registres doit faire l'objet d'une discussion avec le responsable médical.
- 12. Intervention chirurgicale majeure prévue au cours des 6 prochains mois. Pour les participants qui auraient pu nécessiter une intervention chirurgicale majeure pendant leur participation à l’étude AG10-501 et pour lesquels l’investigateur avait alors décidé de maintenir leur participation à l’étude AG10-501, ce participant peut toujours être éligible à l’étude AG10-504, à condition que sa participation à l’étude n’interfère pas avec le plan de soins chirurgicaux et vice versa.
- 2. Antécédents d'amylose à chaînes légères (AL) ou d'un autre sous-type d'amylose non lié à la TTR (par exemple, ApoA-1, gelsoline).
- 3. Antécédents de paraprotéine monoclonale ou de chaînes légères anormales dans le sérum ou l'urine (c'est-à-dire de MGUS) pour lesquels la présence d'une AL n'a pas été exclue.
- 4. Insuffisance rénale chronique de stade IV ou V (correspondant à un DFG estimé ≤ 29 ml/min/1,73 m²), ou sous dialyse rénale, ou ayant bénéficié d'une greffe rénale.
- 5. Tumeur maligne active, à l’exception du carcinome basocellulaire ou spinocellulaire de la peau, et du carcinome in situ du col de l’utérus ayant fait l’objet d’un traitement efficace. Si une participante a développé une tumeur maligne de bas grade et traitable dans le cadre de l’étude AG10-501 (par exemple, un localisé de bas grade), et si l’investigateur avait alors décidé de maintenir le participant dans l’étude AG10-501, ce participant peut tout de même être éligible à l’étude AG10-504 après validation par le responsable médical.
- 6. Antécédents de greffe d'organe (à l'exception de la greffe de cornée).
- 7. Hypersensibilité connue à l'acoramidis ou à l'un des excipients contenus dans le médicament à l'étude.
- 8. Traitement de l'ATTR-CM à l'aide de tout produit destiné à l'ATTR, qu'il soit utilisé conformément à l'indication, hors AMM ou en vente libre.
- 9. Participantes de sexe féminin enceintes ou allaitantes. Un test de grossesse urinaire négatif effectué le jour 1 avant l’administration du traitement est requis pour le groupe WOCBP. Un test de grossesse urinaire positif réalisé à l’aide d’une bandelette réactive devra être confirmé par un test sérique, et les participantes ne pourront pas commencer l’étude AG10-504 que si les résultats du test sérique s’avèrent négatifs.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
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Adresse
Centre Hospitalier Universitaire De Toulouse
31059 Toulouse Cedex 9 France
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