Étude d'extension multicentrique, ouverte, non contrôlée, à bras unique, visant à évaluer la sécurité et la tolérance à long terme du lucerastat par voie orale chez des sujets adultes atteints de la maladie de Fabry.
Date de révision : 19/09/2026
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 13/11/2024
Date de fin de recrutement : 13/05/2025
Critères :
Critères d'inclusion :
- Avoir signé et daté le formulaire ICF avant toute intervention prévue dans le cadre de l'étude ;
- Le participant a mené à bien la période de traitement de 6 mois en double aveugle dans le cadre de l'étude n° 069A301 ;
Critères d'exclusion :
- Personne enceinte, envisageant une grossesse ou allaitante ;
- Sujet considéré comme présentant un risque élevé de développer des signes cliniques d'atteinte d'un organe au cours de la période d'étude, selon l'appréciation de l'investigateur ;
- Tout facteur ou toute maladie connus susceptibles, selon l'appréciation de l'investigateur, d'interférer avec l'observance du traitement, le déroulement de l'étude ou l'interprétation des résultats.
- Si, à tout moment au cours de l'étude ID-069A301, le critère suivant était rempli : le DFG estimé du sujet, calculé selon l'équation de la créatinine de la Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI), était inférieur à 15 ml/min/1,73 m².
- Si, à tout moment au cours de l’étude ID-069A301, le critère suivant était rempli : le sujet a présenté un épisode d’insuffisance rénale aiguë de grade 2 ou supérieur selon les critères communs de terminologie des événements indésirables (CTCAE) ;
- Si, à tout moment au cours de l'étude ID-069A301, les critères suivants étaient remplis : le sujet a présenté un accident vasculaire cérébral de grade 3 ou supérieur selon l'échelle CTCAE ;
- Si, à tout moment au cours de l'étude ID-069A301, le critère suivant était rempli : le sujet a présenté un épisode d'insuffisance cardiaque ayant entraîné une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation en cours.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Comment postuler ?
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