Essai multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo et à groupes parallèles visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du BP1.4979 chez des patients adultes atteints de tremblement essentiel
Date de révision : 01/09/2026
Homme Femme
A partir de 18 ans
Date de début de recrutement : 06/08/2025
Date de fin de recrutement : 01/07/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Un consentement éclairé écrit a été obtenu avant toute intervention liée à l'essai.
- Patiente : femme ménopausée présentant au moins 12 mois d’aménorrhée naturelle (spontanée) sans autre cause médicale, ou femme en âge de procréer (WOCBP, définie comme toute femme fertile, depuis la ménarche jusqu’à la ménopause, sauf en cas de stérilité définitive ; les méthodes de stérilisation définitive comprennent l’hystérectomie, la salpingectomie bilatérale et l’ovariectomie bilatérale) utilisant une méthode contraceptive hautement efficace pendant toute la durée de l’essai et pendant un (1) mois après l’arrêt du médicament expérimental.
- Le cas échéant, le patient doit être affilié au régime national d'assurance maladie applicable (obligatoire en France).
- Hommes ou femmes âgés de 18 à 85 ans inclus.
- Diagnostic confirmé de tremblement essentiel (TE), caractérisé par la présence des critères suivants : (a) la présence d’un tremblement d’action bilatéral des membres supérieurs, survenant de manière isolée ; (b) une durée minimale de trois (3) ans ; et (c) le tremblement peut ou non être présent dans d’autres zones, telles que la voix ou les membres inférieurs.
- Patient atteint de tremblement essentiel (TE), caractérisé par un score TETRAS-P d'au moins 1,5 lors de l'évaluation de la posture penchée vers l'avant, de la posture « battement d'ailes » ou du mouvement « doigt vers le nez » d'au moins un membre supérieur. Cette évaluation sera réalisée à l'aide de la sous-échelle « Performance » de l'échelle d'évaluation du tremblement essentiel (The Essential Tremor Rating Assessment Scale), conformément aux critères établis par le Tremor Investigation Group.
- Si le patient prend un ou plusieurs médicaments anti-tremblements, il doit avoir suivi un traitement à dose constante et inchangée pendant au moins quatre (4) semaines avant la sélection. De plus, il doit accepter de maintenir la posologie actuelle de son traitement pendant toute la durée de l'étude.
- Le patient ne doit pas avoir subi auparavant d’intervention chirurgicale visant spécifiquement le traitement des tremblements.
- Il doit s'écouler un délai minimum de quatre (4) mois entre la dernière injection de botuline du patient et la consultation de sélection.
- Le patient ne doit pas présenter de déséquilibre important dû aux tremblements ni courir un risque accru de chute.
- Le patient doit faire preuve d'une attitude coopérative et être en mesure de respecter l'ensemble des exigences et des procédures de l'essai (par exemple, remplir les questionnaires liés à l'essai, respecter la posologie du médicament, ne pas prendre de médicaments concomitants interdits).
Critères d'exclusion :
- Tremblement sévère, défini comme un cas de tremblement essentiel (TE) caractérisé par un score TETRAS-P ≥ 3, que ce soit en posture penchée vers l'avant, en posture « battement d'ailes » ou lors du mouvement « doigt-nez » d'au moins un membre supérieur, ou encore par un tremblement du tronc.
- Patiente : femme enceinte ou allaitante. [La grossesse est confirmée par un test de laboratoire positif à la gonadotrophine chorionique humaine sérique (> 5 mUI/mL)].
- Antécédents de maladie cardiovasculaire grave, notamment antécédents récents d’infarctus du myocarde ou de coronaropathie instable, d’arythmies, d’insuffisance cardiaque congestive ou d’hypertension artérielle non contrôlée. Patient présentant des antécédents connus de syndrome du QT long, avec ou sans antécédents de syncope.
- Patient présentant une ou plusieurs anomalies cliniquement significatives par rapport à la normale sur un ECG à 12 dérivations, entraînant un problème médical actif, tel que déterminé par l’investigateur lors de la sélection, ou dont l’intervalle QT corrigé selon la formule de Fridericia (QTcF) est ≥ 450 ms pour les hommes ou ≥ 470 ms pour les femmes.
- Patient présentant une maladie instable ou non contrôlée susceptible, selon l’appréciation de l’investigateur, de compromettre sa sécurité et/ou d’entraver le bon déroulement de l’étude.
- Patient présentant une tumeur concomitante prolactino-dépendante (par exemple, une tumeur hypophysaire ou un cancer du sein)
- Patient présentant des antécédents de cancer au cours des 5 dernières années, à l’exception d’un cancer basocellulaire ou spinocellulaire de la peau non métastatique ayant fait l’objet d’un traitement adéquat ou d’une ablation, ou d’un carcinome in situ du col de l’utérus.
- Diagnostic confirmé d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), d'infection virale par le virus de l'hépatite B ou résultat positif à l'antigène de surface de l'hépatite B (HbsAg) ou aux anticorps anti-core de l'hépatite B (HbcAb) lors du dépistage, ou diagnostic confirmé d'infection virale par le virus de l'hépatite C ou résultat positif aux anticorps anti-hépatite C lors du dépistage.
- Patient présentant, lors du dépistage, les anomalies biologiques suivantes : taux d’ALT et d’AST > 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN), taux de créatinine sérique > 1,5 fois la LSN, DFG < 50 ml/min/1,73 m² (formule CKD-EPI), numération absolue des neutrophiles < 1,0 × 10⁹/L, numération plaquettaire < 100 × 10⁹/L ou présentant toute autre anomalie biologique non contrôlée et cliniquement significative susceptible d’affecter l’interprétation des données de l’étude ou la participation du patient à celle-ci.
- Antécédents d'hypersensibilité à l'un des composants du médicament à l'étude.
- Antécédents récents (moins d'un an) d'abus d'alcool ou de drogues.
- Tremblement isolé de la tête, non accompagné d'un tremblement d'aucune autre partie du corps.
- Patient ayant reçu tout autre médicament expérimental au cours des 30 derniers jours, ou pendant une période plus longue et plus appropriée, telle que déterminée par l'investigateur (par exemple, environ cinq demi-vies du médicament expérimental précédent).
- Patient présentant des antécédents médicaux ou des signes cliniques d’autres affections, qu’elles soient d’ordre médical, neurologique ou psychiatrique, susceptibles d’expliquer ou de contribuer à la présence de tremblements. Parmi ces affections, on peut citer, sans que cette liste soit exhaustive : la maladie d’Alzheimer, la maladie de Parkinson, la maladie de Huntington, les maladies cérébelleuses (y compris les ataxies spinocérébelleuses), la dystonie primaire, le syndrome de tremblement/ataxie lié au chromosome X fragile ou des antécédents familiaux de ce syndrome, un traumatisme crânien, un tremblement d’origine psychogène, l’abus ou le sevrage d’alcool ou de benzodiazépines, la sclérose en plaques, la polyneuropathie, les troubles endocriniens tels que l’hyperthyroïdie ou un traitement instable de l’hypothyroïdie, les tremblements d’origine alimentaire, ou les tremblements liés à la prise de compléments alimentaires (par exemple, les tremblements causés par les bêta-agonistes ou la caféine).
- Patient prenant un médicament susceptible de provoquer des tremblements. À titre indicatif, voici quelques-uns des médicaments et substances courants pouvant potentiellement provoquer des tremblements physiologiques : l’amiodarone, certains antidépresseurs (par exemple, les inhibiteurs de la recapture de la sérotonine, les inhibiteurs de la recapture de la sérotonine et de la noradrénaline, les antidépresseurs tricycliques), les antiépileptiques tels que les bromures, la carbamazépine, la lacosamide, la lamotrigine, la phénytoïne, l’acide valproïque, certains bêta-agonistes tels que l’albutérol et la terbutaline, certains glucocorticoïdes tels que la dexaméthasone ou la prednisone, le lithium, un stabilisateur de l’humeur, des sympathomimétiques tels que les sels d’amphétamine, l’épinéphrine, le méthylphénidate, les traitements substitutifs à base d’hormones thyroïdiennes tels que la lévothyroxine, des substances telles que la caféine, la cocaïne et la nicotine, ainsi que certains autres traitements tels que la cyclosporine, le tacrolimus et la théophylline.
- Patient ayant pu subir une lésion ou un traumatisme direct ou indirect du système nerveux au cours des trois mois précédant l'apparition des tremblements.
- Patient suivant un traitement concomitant associant plus de trois médicaments pour traiter l'ET.
- Patient ayant déjà subi des interventions pour le traitement de l'ET, telles que la stimulation cérébrale profonde, la lésion cérébrale ou des interventions guidées par résonance magnétique (RM), y compris les ultrasons focalisés guidés par RM.
- Patient présentant des antécédents ou des signes cliniques de tremblements d'origine psychogène, notamment dans le cadre de troubles alimentaires ou d'une dépression majeure, entre autres.
- Les patients ayant des antécédents de comportement suicidaire au cours des deux dernières années ou chez lesquels un risque de suicide est actuellement mis en évidence, soit par un score « OUI » aux questions 4 ou 5 du C-SSRS, soit sur la base de l’évaluation clinique réalisée par l’investigateur, ne sont pas éligibles à l’étude.
Lieux et contacts
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