Étude de phase III, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à groupes parallèles, flexible et adaptative, d'une durée de 52 semaines, visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du rilzabrutinib chez des participants âgés de 10 à 65 ans atteints de drépanocytose
Date de révision : 16/09/2026
9 participants
Homme Femme
Jusqu'à 64 ans
Date de début de recrutement : 29/01/2026
Critères :
Critères d'inclusion :
- Les participants chez qui une drépanocytose a été diagnostiquée.
- - Les participants ayant présenté entre ≥ 2 et ≤ 10 épisodes cliniques avérés de VOC au cours des 12 mois précédant les événements de dépistage.
- Les participants qui ne suivent pas de traitement à base d’hydroxyurée et/ou de L-glutamine lors de la visite de sélection et qui ne prévoient pas d’en recevoir au cours de l’étude, ou qui ont reçu de l’HU et/ou de la L-glutamine pendant au moins 6 mois. Les participants sous hydroxyurée et/ou L-glutamine doivent avoir suivi un schéma posologique stable basé sur le poids (mg/kg) pendant au moins 3 mois avant la visite de sélection, avec l’intention de maintenir ce même schéma posologique basé sur le poids pendant toute la durée de l’étude, sauf pour des raisons de sécurité.
- Participants présentant un indice de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de niveau 2 ou inférieur.
- L'utilisation de moyens de contraception par les hommes et les femmes doit être conforme à la réglementation locale relative aux méthodes de contraception applicables aux participants aux études cliniques.
- Pour les participants âgés de 10 ans ou plus et de moins de 18 ans : le(s) parent(s) ou tuteur(s) légal(aux) doit (doivent) donner son (leur) consentement éclairé par écrit avant la réalisation de toute procédure liée à l'étude.
Critères d'exclusion :
- Participants présentant des antécédents médicaux de lymphome, de leucémie ou de toute autre tumeur maligne au cours des 5 dernières années, à l'exception des carcinomes basocellulaires ou épidermoïdes de la peau ayant fait l'objet d'une résection et pour lesquels aucun signe de maladie métastatique n'a été observé au cours des 3 dernières années
- Anomalie cardiaque cliniquement significative, selon l'avis de l'investigateur ou d'après les résultats de l'électrocardiogramme (ECG).
- Participants ayant des antécédents d'accident vasculaire cérébral ou présentant des anomalies à l'échographie Doppler transcrânienne.
- Les participants présentant une infection par le VHB et/ou le VHC non contrôlée ou active, y compris ceux suivant un traitement antiviral au moment de la sélection.
- Infection par le VIH.
- Antécédents de tuberculose (TB) active ou latente
- Test moléculaire positif au COVID-19.
- Le participant prend ou a pris du crizanlizumab (ADAKVEO®) au cours des 90 jours précédant la visite de sélection et/ou du voxelotor (OXBRYTA®) au cours des 30 jours précédant cette visite.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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