Étude de phase II/III sans rupture opérationnelle visant à évaluer la sécurité, l'efficacité et la pharmacocinétique du décanoate d'enlicitide chez des enfants atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote
Date de révision : 02/10/2026
4 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Pour les participants aux parties A et B : présente un diagnostic probable ou confirmé d’hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HeFH), établi sur la base d’un algorithme diagnostique reconnu localement ou à partir des résultats d’un test génétique réalisé avant le dépistage.
- Pour les participants aux parties A et B : Bénéficie-t-il d’un traitement optimisé conformément aux recommandations locales, aux normes de soins et à l’appréciation de l’investigateur, avec une dose quotidienne optimisée de statine [(± traitement hypolipidémiant (LLT) sans statine)] OU un traitement hypolipidémiant non à base de statines, en cas d’intolérance documentée à au moins deux statines différentes, ou de refus du traitement par statines de la part du participant ou de son représentant légal, accompagné d’une attestation écrite.
- Pour les participants aux parties A et B : suit un traitement de fond stable par tous les traitements antiretroviraux (y compris les statines et les agents non statines) avant le dépistage et tout au long de la procédure d'affectation/de randomisation, sans qu'aucun changement de traitement ou de posologie ne soit prévu.
- Pour les participants aux parties A et B : sont âgés de 12 à moins de 18 ans pour la cohorte d'âge 1 et de 6 à moins de 12 ans pour la cohorte d'âge 2.
- Pour les participants aux parties A et B : être capable de prendre le médicament à l'étude par voie orale et d'avaler le produit d'intervention de l'étude.
- Pour les participants à la période de prolongation en ouvert (OLE) : il s'agit d'un participant de la partie A ayant reçu au moins une dose de l'intervention à l'étude et ayant effectué la visite n° 5 (jour 14) OU d'un participant de la partie B ayant reçu au moins une dose de l'intervention à l'étude et ayant effectué la visite n° 7 (semaine 24).
Critères d'exclusion :
- Pour les participants aux volets A et B : Antécédents d’hypercholestérolémie familiale (HF) homozygote, sur la base de critères génétiques ou cliniques, ou antécédents connus d’HF hétérozygote composée ou d’HF double hétérozygote.
- Pour les bénéficiaires des parties A et B : Antécédents de syndrome néphrotique.
- Pour les bénéficiaires des parties A et B : souffre d’un trouble de malabsorption cliniquement significatif.
- Pour les bénéficiaires des parties A et B : souffre d'hypertension non contrôlée.
- Pour la partie A : souffre d'une insuffisance rénale chronique sévère, définie par un débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m², ou d'une insuffisance rénale terminale (IRT) sous dialyse.
- Pour la partie B : souffre d'insuffisance rénale terminale et est sous dialyse.
- Pour les parties A, B et la période OLE : suit actuellement ou a suivi par le passé un programme d’aphérèse du LDL-C au cours des 3 mois précédant la visite 1, ou prévoit de commencer un programme d’aphérèse du LDL-C.
- Pour les parties A, B et la période OLE : participe actuellement à une étude clinique interventionnelle ou y a participé au cours des 3 mois précédant la visite 1.
- Pour les parties A et B et la période OLE : si un adhérent s'est inscrit à la partie A, il ne peut pas s'inscrire à la partie B, et inversement.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Comment postuler ?
Pour participer à cet essai clinique, veuillez contacter la personne responsable de l'étude. Vous trouverez ses coordonnées dans la section "Lieux et contacts", puis "Contacts".