THERIPEX - Étude de phase I/II, ouverte, non randomisée, monocentrique et à bras unique, évaluant la sécurité et l'efficacité de cellules T régulatrices CD4 induites par transduction à l'aide d'un vecteur à ADN lentiviral exprimant l'ADNc de FoxP3 chez des patients atteints du syndrome IPEX
Date de révision : 16/09/2026
Homme
Jusqu'à 64 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1) Patients de sexe masculin uniquement 2) Patients âgés de 1 à 45 ans. Les trois premiers patients seront âgés de 10 à 45 ans.
- 3) Patient atteint du syndrome IPEX dû à une mutation du gène FOXP3
- 4) Les patients sont éligibles à partir de la deuxième ligne de traitement, y compris ceux dont la maladie est maîtrisée
- 5) Patient présentant des symptômes récurrents d'IPEX, sous traitement immunosuppresseur
- 6) Les patients pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) n’est pas envisageable ou lorsqu’aucun donneur compatible ne est disponible 7) Les patients ayant déjà subi une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) avec échec de la prise de greffe, défini par l’absence de prise des cellules du donneur
- 8) Consentement éclairé signé par les parents ou le tuteur du patient
- 9) Pour les patientes en âge de procréer : être disposées à utiliser une méthode contraceptive efficace pendant toute la durée de l'essai et pendant au moins 12 mois après la perfusion
- 10) Affiliation à un régime de sécurité sociale français ou européen
Critères d'exclusion :
- 1) Refus de se présenter aux visites de suivi au cours de l'étude de 2 ans et au cours des 15 années de suivi à long terme
- 3) Patient affilié à l'AME (aide médicale d'État) (sauf en cas d'exemption d'affiliation)
- 4) Diagnostic d'un trouble psychiatrique grave chez le participant, susceptible d'entraver sérieusement sa capacité à participer à l'étude
- 4) Être éligible à une greffe de cellules souches hématopoïétiques provenant d'un frère ou d'une sœur compatible au niveau HLA ou d'un donneur non apparenté compatible, et être disposé(e) à subir cette greffe
- 7) Infections par le VIH-1 ou le VIH-2 ou par le HTLV-1
- 8) Patients présentant un tableau clinique grave d’IPEX et nécessitant une greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques dans les trois mois
- 9) hypersensibilité à l'IL-2 ou à l'un des composants de la formulation
- 6) Patients présentant des infections non maîtrisées ou encore actives
- 2) Patient dont l'espérance de vie est courte
Lieux et contacts
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