Étude interventionnelle multicentrique évaluant l’impact de Somatrogon sur les résultats chez des patients pédiatriques n’ayant jamais suivi de traitement, présentant un retard de croissance par rapport à l’âge gestationnel ou une petite taille d’origine inconnue, par rapport à l’hormone de croissance administrée quotidiennement
Date de révision : 02/10/2026
15 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le participant présente un diagnostic de SGA, défini comme une naissance avec un poids et/ou une taille inférieurs de moins de 2 SDS à la moyenne pour l'âge gestationnel (selon les normes nationales).
- Le participant présente un diagnostic d'ISS, défini comme suit : taille < -2 SDS pour l'âge et le sexe, sans signe de déficit en hormone de croissance (GHD) (taux maximal d'hormone de croissance > 10 ng/mL, mesuré au plus tard 24 mois avant la sélection).
- Pour les participantes présentant un SGA : • Filles en pré-puberté (stade 1 de Tanner pour les seins) âgées d’au moins 4 ans (UE) ou d’au moins 3 ans (hors UE) et de moins de 9 ans (8 ans et 364 jours) à la date de signature du CIM. Un âge osseux ne dépassant pas l’âge chronologique, enregistré au cours des 8 semaines précédentes. • Garçons prépubères (stade 1 de Tanner pour les testicules) âgés de ≥ 4 ans (UE) ou ≥ 3 ans (hors UE) et de < 11 ans (10 ans et 364 jours) à la date de signature du consentement éclairé. Un âge osseux ne dépassant pas l’âge chronologique, enregistré au cours des 8 semaines précédentes.
- Pour les participantes présentant un ISS : • Filles en phase prépubère (stade 1 de Tanner pour le développement mammaire) âgées de ≥ 4 ans (UE) ou ≥ 3 ans (hors UE) et de < 9 ans (8 ans et 364 jours) à la date de signature du CIM. Un âge osseux ne dépassant pas l’âge chronologique et ne pouvant être inférieur de plus de 2 ans à l’âge chronologique, mesuré au cours des 8 semaines précédentes. • Garçons prépubères (stade 1 de Tanner pour les testicules) âgés de 4 ans ou plus (UE) ou de 3 ans ou plus (hors UE) et de moins de 11 ans (10 ans et 364 jours) à la date de signature du consentement éclairé. Un âge osseux ne dépassant pas l’âge chronologique et ne pouvant être inférieur de plus de 2 ans à l’âge chronologique, enregistré au cours des 8 semaines précédentes.
- Capable de donner son consentement éclairé signé ou son assentiment, ce qui implique le respect des exigences et des restrictions énoncées dans le CIM et dans le présent protocole.
Critères d'exclusion :
- Antécédents de cancer, de radiothérapie ou de chimiothérapie.
- Petite taille d'origine psychosociale
- Anomalies chromosomiques connues ou suspectées, notamment le syndrome de Turner, le syndrome de Laron, le syndrome de Noonan, le syndrome de Prader-Willi, le syndrome de Russell-Silver, ainsi que les mutations ou délétions du gène SHOX (short stature homeobox).
- Enfants dont les épiphyses sont fermées
- Antécédents ou présence avérée de tumeurs intracrâniennes actives ou de kystes intracrâniens.
- Patients atteints d'une affection grave et aiguë et présentant des complications à la suite d'une chirurgie à cœur ouvert, d'une chirurgie abdominale, de traumatismes accidentels multiples, d'une insuffisance respiratoire aiguë ou d'affections similaires
- Hypertension intracrânienne bénigne associée à un œdème papillaire
- Déficits hormonaux non traités
- Le diabète de type 2, les tumeurs malignes, les infections chroniques et d'autres causes connues de retard de croissance
- IGF-1 > 2 SDS
- Tout trouble ou état qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du participant ou le respect du protocole
- Histoire de GHD.
- Les enfants présentant un retard de croissance dû à la malnutrition, défini par un score Z du rapport poids/taille et/ou un IMC inférieur à -2 pour leur âge, selon les normes nationales.
- Antécédents de séropositivité, de syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA), d'hépatite B, d'hépatite C ou de tuberculose.
- Microcéphalie (circonférence crânienne < -2 SDS)
- Toute maladie chronique ou tout diagnostic susceptible d'affecter la croissance, notamment, mais sans s'y limiter, les troubles gastro-intestinaux, la maladie cœliaque, les troubles thyroïdiens non traités, le diabète sucré et les troubles métaboliques.
- Dysplasies squelettiques avérées ou suspectées (y compris les anomalies vertébrales importantes, notamment, mais sans s'y limiter, la scoliose, la cyphose et les différentes formes de spina bifida).
Lieux et contacts
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Assistance Publique Hopitaux De Paris
94270 Le Kremlin-Bicêtre France
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