Étude mondiale de phase III, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité et la sécurité d'emploi de l'etavopivat chez les enfants atteints de drépanocytose
Date de révision : 23/09/2026
5 participants
Homme Femme
Jusqu'à 17 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- Le consentement éclairé a été obtenu avant toute activité liée à l'étude. Les activités liées à l'étude désignent toutes les procédures réalisées dans le cadre de celle-ci, y compris celles visant à déterminer l'éligibilité des participants à l'étude.
- Homme ou femme.
- Âge compris entre 2 et 11 ans (ces deux âges inclus) au moment de la randomisation.
- Le participant présente un diagnostic confirmé de drépanocytose : • Justificatif du génotype de la drépanocytose (HbSS, HbSC, thalassémie HbSβ0, thalassémie HbSβ+ ou autres variantes du syndrome drépanocytaire) sur la base des antécédents d’examens de laboratoire. Un génotypage moléculaire n’est pas requis. Le génotype de la drépanocytose peut être déterminé à partir des résultats d’une électrophorèse de l’hémoglobine, d’une chromatographie liquide à haute performance ou d’un test similaire. Il convient de noter que l’électrophorèse de l’hémoglobine est réalisée par le laboratoire central lors du dépistage.
- Hémoglobine ≥ 5,5 et ≤ 10,5 g/dL lors du dépistage.
- Au moins 2 épisodes et au maximum 15 épisodes de COV avérés au cours des 12 mois précédant la sélection. Ces épisodes doivent être consignés dans le dossier médical du participant avant la sélection. Les épisodes reposant uniquement sur les souvenirs du participant ou de ses parents, sans pièce justificative, ne doivent pas être pris en compte pour déterminer l'éligibilité.
- D'autres critères d'inclusion s'appliquent, tels que décrits dans le protocole de l'étude.
Critères d'exclusion :
- Hypersensibilité avérée ou suspectée aux interventions de l'étude ou aux produits associés.
- D'autres critères d'exclusion s'appliquent, comme indiqué dans le protocole de l'étude.
- Poids corporel < 10 kg.
- Troubles hépatobiliaires ou dysfonctionnement hépatique caractérisés par l’un des éléments suivants lors du dépistage : • Alanine aminotransférase (ALT) et/ou aspartate aminotransférase (AST) > 3 × la limite supérieure de la normale (LSN). • Bilirubine directe > 2 × la LSN • Maladie hépatique avec preuve histopathologique ou diagnostic clinique de cirrhose ou de fibrose sévère.
- Insuffisance rénale sévère (débit de filtration glomérulaire estimé < 30 ml/min/1,73 m² ou sous dialyse chronique).
- Antécédents d’AVC clinique avéré, d’hémorragie intracrânienne ou de vasculopathie grave du système nerveux central mise en évidence par angiographie par résonance magnétique.
- Participants présentant une carence en fer (par exemple, un taux de fer sérique inférieur à la limite inférieure de la normale [LIN] ou une ferritine < 10 µg/L) lors de la sélection et qui ne prennent pas ou ne peuvent pas prendre de compléments en fer pendant l'étude. Les participants présentant de faibles taux de fer sérique dus à une inflammation chronique ou à d’autres causes pour lesquelles un traitement par suppléments de fer n’est pas indiqué peuvent être inclus dans l’étude.
- Les participants présentant une carence en folates (ou en acide folique ou en vitamine B9) ou en vitamine B12 (par exemple, des taux de folates ou de vitamine B12 inférieurs à la limite inférieure normale) lors de la sélection et qui ne prennent pas ou ne peuvent pas prendre de compléments alimentaires pendant l'étude.
- Les participants qui ne peuvent pas ou ne souhaitent pas recourir à une prophylaxie antipaludique sous forme de moustiquaires et/ou de chimioprophylaxie efficace, conformément aux recommandations locales, s'ils résident dans des zones où le paludisme est endémique pendant la durée de leur participation à l'étude.
- Prise de médicaments concomitants qui sont de puissants inducteurs du CYP3A4/5, dans les deux semaines précédant la randomisation, ou nécessité prévue de prendre de tels médicaments concomitants au cours de l'étude.
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
Contacts
Sites des essais
Adresse
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
38043 Grenoble Cedex 9 France
Centre Hospitalier Universitaire De Dijon
21000 Dijon France
Comment postuler ?
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