Étude de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique et à groupes parallèles visant à évaluer l'efficacité et la sécurité d'emploi du treprostinil palmitil en poudre pour inhalation, administré une fois par jour, chez des participants atteints d'hypertension artérielle pulmonaire (PALM-PAH)
Date de révision : 01/10/2026
12 participants
Homme Femme
A partir de 18 ans
Critères :
Critères d'inclusion :
- 1. Être âgé d'au moins 18 ans et de 75 ans au plus au moment de la signature du consentement éclairé.
- 10. Être en mesure de donner son consentement éclairé par écrit, ce qui implique le respect des exigences et des restrictions énoncées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans le protocole.
- 11. Capable de comprendre et de respecter les exigences, les restrictions et les consignes du protocole, et susceptible de mener l'étude à son terme comme prévu, selon l'appréciation de l'investigateur.
- 2. Diagnostic d’hypertension pulmonaire (HAP) du groupe 1 de l’OMS, dans l’un des sous-types suivants, conformément aux recommandations de l’ESC/ERS : HTAP idiopathique, HTAP héréditaire, HTAP d’origine médicamenteuse ou toxique, HTAP associée à un trouble du tissu conjonctif, HTAP associée à une cardiopathie congénitale liée à un shunt systémique-pulmonaire simple, au moins un an après la correction chirurgicale.
- 3. Diagnostic d'HAP datant d'au moins 3 mois avant le dépistage.
- 4. Classe fonctionnelle II à IV selon la classification de la NYHA/OMS.
- 5. Les participants doivent suivre un traitement stable contre l’HTAP, composé de 1 à 3 médicaments appartenant aux classes suivantes : • Antagonistes des récepteurs de l’endothéline (par exemple, ambrisentan, bosentan, macitentan) depuis au moins 90 jours avant la sélection, avec une dose stable au cours des 30 derniers jours • Inhibiteurs de la phosphodiestérase de type 5 (par ex. sildénafil, tadalafil) pendant au moins 90 jours avant la sélection, avec une dose stable au cours des 30 derniers jours • Stimulateur de la guanylate cyclase (par exemple, riociguat) pendant au moins 90 jours avant la sélection, les 30 derniers jours à dose stable • Inhibiteur de la voie de signalisation de l’activine (par ex., sotatercept) pendant au moins 6 mois avant la sélection, dont les 3 derniers mois à dose stable et remplissant toutes les conditions suivantes : − absence de saignement actif cliniquement significatif (par ex., épistaxis et saignements gingivaux nécessitant des interventions médicales) au cours des 3 derniers mois. − aucun antécédent d’événements hémorragiques majeurs ou de risques hémorragiques (par exemple, hémorragie gastro-intestinale ou intracrânienne) au cours des 6 derniers mois. − numération plaquettaire ≥ 100 000/μL lors de la sélection.
- 6. Aucun changement dans l'utilisation ou la posologie des diurétiques à long terme pendant au moins 30 jours avant la sélection (les doses ponctuelles ou de secours sont autorisées, à la discrétion de l'investigateur).
- 7. 6MWD ≥ 150 et ≤ 450 mètres pour les deux tests de marche de 6 minutes (6MWT) effectués lors du dépistage à au moins 4 heures d'intervalle, la différence entre les deux distances étant ≤ 15 % (calculée à partir de la valeur la plus élevée).
- 8. Cathétérisme cardiaque droit (CCD) réalisé lors du dépistage (ou dans les 6 mois précédant le dépistage, si disponible). Un CCD antérieur peut être pris en compte à condition qu’il n’y ait eu aucun changement dans le traitement de fond de l’HTAP ni dans les posologies. Le CVP doit répondre à l’ensemble des critères hémodynamiques suivants : PAP moyenne > 20 mmHg au repos ; PCWP ou LVEDP ≤ 15 mmHg ; PVR ≥ 5 WU
- 9. Les participants, hommes et femmes (femmes en âge de procréer), doivent utiliser des moyens de contraception conformes à la réglementation locale relative aux méthodes de contraception applicables aux personnes participant à des études cliniques.
Critères d'exclusion :
- 1. Diagnostic d’hypertension pulmonaire (HP) des groupes 2, 3, 4 ou 5 de l’OMS, ou de sous-types d’HP du groupe 1 de l’OMS autres que ceux décrits dans le critère d’inclusion n° 2 (par exemple, VIH, HP associée à une cardiopathie congénitale complexe, HP associée à une hypertension portale, maladie veino-occlusive pulmonaire, HAP associée à la schistosomiase)
- 2. Pathologie cardiaque gauche cliniquement significative • signes d’une valvulopathie cardiaque gauche cliniquement significative • insuffisance ventriculaire gauche avec FEVG < 45 %, • résultats échocardiographiques lors du dépistage suggérant une HP postcapillaire, notamment un LAVI > 34 ml/m² (si disponible), ou des signes d’insuffisance cardiaque avec fraction d’éjection préservée (HFpEF) ou d’insuffisance cardiaque avec fraction d’éjection réduite (HFmrEF) • cardiopathie ischémique instable • arythmie instable, y compris une fibrillation auriculaire non contrôlée (les arythmies à fréquence contrôlée ou la fibrillation auriculaire paroxystique sont autorisées).
- 3. Signes d'obstruction des voies respiratoires, définis par un rapport volume expiratoire maximal en 1 seconde (VEMS) / capacité vitale forcée (CVF) < 0,7 (sur la base d'un dépistage ou d'une spirométrie antérieure réalisée au cours des 6 derniers mois)
- 4. Signes d'une maladie pulmonaire restrictive importante, mise en évidence par une CVF inférieure à 70 % de la valeur prévue (d'après le dépistage ou les données antérieures datant des six derniers mois)
- 5. Insuffisance cardiaque droite en décompensation aiguë survenue dans les 30 jours précédant le dépistage ou pendant celui-ci.
- 6. Intervalle QTcF > 500 ms lors du dépistage ou au début de l'étude, ou antécédents médicaux connus de syndrome du QT long
- 7. Antécédents de maladie thromboembolique chronique ou d’embolie pulmonaire aiguë récente (survenue au cours des 6 mois précédant la sélection).
Lieux et contacts
Informations pratiques pour participer à cet essai.
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13001 Marseille France
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest
29200 Brest France
Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes
38043 Grenoble Cedex 9 France
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