Il faut donc faire des essais chez l’enfant ou l’adolescent car :

• Son corps et ses organes (foie, rein, estomac.) ne réagissent pas de la même façon que ceux des adultes. Un enfant n’élimine pas un médicament comme l’adulte, un implant ne grandit pas avec l’enfant. Il faut donc s’assurer que ces médicaments et dispositifs médicaux n’ont pas d’incidence sur sa croissance et son développement.
• Certaines pathologies ne concernent que l’enfant.
• Il faut adapter les doses des médicaments et les caractéristiques des dispositifs médicaux à l’âge et au poids de l’enfant.
• Il est nécessaire d’avoir des présentations adaptées à l’enfant qui souvent avant 6 ans, a des difficultés à avaler des comprimés ou des gélules. Des formes liquides, en poudre, en petits grains sont nécessaires.
• Il faut, autant que possible, trouver des goûts, des saveurs, des présentations, des formes qui lui conviennent.

Pour toutes ces raisons, on ne peut se contenter des résultats obtenus chez l’adulte.

Il est donc nécessaire, pour une meilleure efficacité et sécurité, d’évaluer chez les enfants et les adolescents les médicaments et les dispositifs médicaux qui leur sont destinés.

Les enfants et adolescents sont particulièrement bien protégés par la règlementation.

Chez l’enfant et l’adolescent, les essais ne peuvent être menés que s’il est impossible d’effectuer des recherches d’une efficacité comparable sur des personnes majeures, et si un bénéfice potentiel, pour l’enfant ou pour tous les enfants est attendu. Dans ce cas, les risques prévisibles et les contraintes de la recherche doivent avoir un caractère minimal.

Les enfants et adolescents ne peuvent participer à un essai sans le consentement de leurs parents ou de leur représentant légal, ni sans leur avis s’ils sont en âge de le donner. Ils doivent recevoir une information adaptée à leur âge. Un refus de participer de l’enfant ou de l’adolescent doit être respecté.

Si l’enfant ou l’adolescent devient majeur pendant la durée de l’essai, son consentement doit à nouveau lui être demandé.

Les comités de protection des personnes (CPP) vérifient que les conditions de protection sont bien respectées avant de donner leur approbation à la réalisation d’un essai chez l’enfant.

La partie législative (loi) est complétée d’une partie réglementaire (décret et arrêtés) donnant plus de précisions sur les aspects opérationnels.

Des bonnes pratiques cliniques (texte réglementaire ou normatif) définissent les rôles et responsabilités des promoteurs et des investigateurs ainsi que tous les principes qui régissent le déroulement des essais cliniques.

Pour la plupart des recherches, la réglementation est identique dans tous les pays européens.

L’ensemble des textes qui régissent les essais cliniques de médicaments et de dispositifs médicaux est disponible sur le site de l’agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM, www.ansm.sante.fr) :

• Règlementation relative à la recherche impliquant la personne humaine.
• Règlementation des DM et DMDIV relative aux investigations cliniques et aux recherches impliquant la personne humaine.

Il y a deux sortes d’essais :

• Les essais contre placebo lorsqu’il n’existe pas de traitement de référence, le nouveau traitement est comparé à un produit qui a la même apparence mais qui ne contient pas de substance active (le placebo).
• Les essais dont l’objectif est d’améliorer un traitement ou un dispositif médical déjà existant : le nouveau traitement ou dispositif est comparé à ceux qui existent déjà.

Rien n’empêche qu’une personne prenant le placebo ou le traitement évalué n’ait accès à d’autres traitements si son état de santé l’exige.

Si à tout moment au cours d’un essai l’investigateur a des raisons de craindre un désavantage réel pour une personne participant à l’essai, quel que soit le groupe de traitement (placebo ou traitement évalué), il peut décider de sortir de l’essai la personne concernée.

Dans ce cas, la personne pourra recevoir un nouveau traitement. Ce nouveau traitement est donné du fait de l’efficacité jugée insuffisante du traitement reçu ou d’effets indésirables auxquels il faut mettre fin.

Ceci n’enlève en rien au patient la possibilité de pouvoir sortir de l’essai à tout moment sans avoir à se justifier.

Chacun des groupes prend un des traitements que l’on souhaite comparer.

Après avoir vérifié que la personne répond aux critères d’éligibilité de l’essai et que son consentement a été recueilli, l’investigateur peut inclure la personne dans l’essai.

Pour garantir l’objectivité de l’investigateur, ce n’est pas lui qui choisit le groupe dans lequel la personne est incluse.

Le type de traitement qui sera reçu par la personne est déterminé par tirage au sort informatique : le terme technique utilisé est « randomisation ».

Le tirage au sort est le seul moyen de garantir une comparaison scientifiquement acceptable entre deux groupes de personnes traitées.

Le traitement qui sera ensuite donné à la personne sera appliqué et contrôlé par l’investigateur qui la suit.

Ces recherches se différencient par :

• la présence ou non d’une intervention médicale différente de la pratique habituelle, par exemple examens médicaux, radiologiques ou geste chirurgical supplémentaires
• le niveau de risque encouru par la personne qui y participe, par exemple essai sur un produit nouveau, examens pouvant présenter un risque.

En règle générale, on distingue :

• Les recherches interventionnelles qui comportent une intervention sur la personne non justifiée par sa prise en charge habituelle.
  
  Cette catégorie concerne les recherches sur les médicaments, les produits biologiques (produits sanguins, préparation de thérapie cellulaire…), les essais de thérapie génique, les essais ne portant pas sur des produits de santé, comme par exemple les essais sur des actes chirurgicaux.
• Les recherches interventionnelles qui comportent une intervention sur la personne non justifiée par sa prise en charge habituelle, mais cette intervention ne comporte que des risques et des contraintes minimes pour la personne. Une liste de ces risques et contraintes a été publiée par les autorités de santé. Les médicaments ne sont pas concernés par cette catégorie.
• Les recherches non interventionnelles qui ne comportent aucun risque ni contrainte, dans lesquelles le soin et le traitement sont habituels.

Pour les dispositifs médicaux, une distinction se fait selon le marquage CE :

• Les dispositifs médicaux déjà marqués CE.
• Les dispositifs médicaux non marqués CE.

Ces droits sont les suivants :

• Droit à une information claire et précise pendant toute la durée de l’essai
• Droit de refuser de participer, ce qui n’aura aucun impact sur leur prise en charge médicale
• Droit à la confidentialité, les données recueillies ne seront accessibles qu’aux personnes habilitées
• Droit à l’anonymat, l’identité du patient n’est pas connue du promoteur
• Droit de se retirer de l’essai à tout moment sans avoir à se justifier et sans conséquence sur sa prise en charge médicale,
• Droit d’accès, de modification et de suppression des données recueillies conformément à la loi Informatique et libertés,
• Droit d’être indemnisé en cas de préjudice lié à l’essai,
• Droit à la communication des résultats globaux de l’essai s’ils le souhaitent.

Il ne faut pas hésiter à poser des questions à l’investigateur dès qu’une interrogation survient sur l’un de ces points.

Les frais éventuels engagés (par exemple les frais de transport ou de stationnement, les frais de restauration) sont remboursés par le promoteur en totalité sur justificatif. Cela doit être expliqué par l’investigateur en même temps que les informations sur l’essai.

De façon exceptionnelle, dans certains essais, comme par exemple des essais sur des personnes non malades, des essais nécessitant une immobilisation ou un temps de présence très long, le patient peut être indemnisé en compensation de contraintes subies. Le comité de protection des personnes (CPP) se prononce sur les montants et les modalités d’indemnisation des participants. Le montant total de ces indemnités est fixé par un texte officiel, il ne peut excéder 6000 euros par période de 12 mois consécutifs.

Sous réserve de l’acceptation par le comité de protection des personnes, le versement des indemnités aux volontaires sains peut être effectué par des avantages en nature, lorsque deux conditions sont remplies :

• le promoteur a fait une évaluation financière de ces avantages en nature et vérifié que le montant fixé (6000 euros par période de 12 mois consécutifs) n’est pas dépassé ;
• le promoteur a justifié le recours à ces avantages en nature au regard des spécificités de la recherche ou de la population visée.

De plus, les indemnités sont renseignées par l’investigateur sur le fichier national des personnes qui se prêtent à des recherches, afin de s’assurer du respect du montant maximum autorisé. Ce fichier est géré par le Ministère de la santé.

Le versement d’une telle indemnité est interdit dans le cas des recherches effectuées sur des mineurs, des majeurs protégés (par exemple sous tutelle ou sous curatelle) ou hors d’état d’exprimer leur consentement, des personnes privées de liberté, des personnes hospitalisées sans leur consentement ou admises dans un établissement sanitaire ou social à d’autres fins que la recherche.